[Tribuna] La premisa para ampliar el acceso a la medicina regenerativa avanzada es la gestión de la seguridad

Tras la promulgación en 2019 de la Ley de Bioingeniería Regenerativa Avanzada, el autor participó en la elaboración del reglamento de aplicación y del reglamento de ejecución. Era una época en la que la opinión pública estaba paralizada por el caso Invossa. Lo que más tiempo nos ocupó en la sala de reuniones no fue ni la tecnología ni la industria, sino una única línea divisoria. ¿Hasta dónde es investigación y a partir de dónde es tratamiento? En el momento en que se cruza esa frontera, ¿quién debe responder de qué?

Los riesgos de la medicina que manipula células y genes se manifiestan tarde, a veces tras un tiempo muy prolongado. Por eso la ley estableció salvaguardas como la deliberación previa, la designación de instituciones ejecutoras y el seguimiento a largo plazo. La idea básica de esta ley era que, en lugar de prohibir sin más, se permitiera bajo determinados requisitos y se gestionara de forma continua incluso con posterioridad.

◆ Significado de la enmienda legal de 2024

El centro de gravedad de este sistema se desplazó una vez con la enmienda legal de febrero de 2024. Es el sistema de tratamiento de medicina regenerativa avanzada, que entró en vigor en febrero del año siguiente. Hasta entonces, la medicina regenerativa avanzada solo era posible dentro del marco de la investigación clínica. Aunque se acumularan evidencias sobre seguridad y eficacia, no existía una vía institucional para que los pacientes la recibieran como tratamiento en el país, y ese vacío lo llenaban el turismo médico al extranjero y las intervenciones clandestinas.

La ley enmendada abrió el camino para que los pacientes con enfermedades graves que amenazan la vida y para las que no existe tratamiento alternativo, enfermedades raras u otras enfermedades incurables puedan recibir tratamiento en el país conforme a un plan de tratamiento que haya obtenido la notificación de idoneidad del comité de deliberación. Cambió la estructura de la regulación, pasando de un modo que bloqueaba de raíz el tratamiento a uno que delibera sobre la seguridad y la eficacia y gestiona incluso después del tratamiento.

El primer plan de tratamiento aprobado, el pasado abril, es su primer caso. Se trata de un tratamiento que administra células inmunitarias autólogas a pacientes con remisión completa de linfoma de células NK/T extraganglionar positivo para EBV, con alto riesgo de recaída, para prevenir la recaída e inducir la supervivencia a largo plazo. Se realiza en el Hospital St. Mary de Yeouido con 15 pacientes y el coste del tratamiento es de 76 millones de wones. También se aplica una modalidad vinculada a resultados por la cual se reembolsa la totalidad del coste si hay recaída en un plazo de 5 años.

◆ Núcleo del 2.º Plan Básico

El 2.º Plan Básico de Medicina Regenerativa Avanzada y Medicamentos Biológicos Avanzados, deliberado y aprobado por el gobierno el pasado 21 de julio, es un plan que impulsa plenamente esta transición. Su núcleo radica en ampliar el acceso de los pacientes al tratamiento, dotando al sistema ampliado, al mismo tiempo, de un sistema de gestión de la seguridad acorde.

El gobierno impulsa desde este mes, bajo su liderazgo, investigaciones clínicas multicéntricas sobre la artrosis de rodilla, el dolor crónico intratable y el glioblastoma recurrente, ámbitos con alta demanda de turismo médico al extranjero. El proyecto sobre cáncer hematológico también está pendiente de una nueva deliberación tras complementar su plan. No se trata de permitir sin más las intervenciones que se realizaban en el extranjero, sino de que el Estado, tras asegurar mediante investigación clínica las evidencias de seguridad y eficacia, las conecte con el tratamiento nacional.

El nivel de riesgo de las células inmunitarias autólogas cultivadas, para las que se han acumulado evidencias de seguridad y casos de uso, se ajusta de riesgo medio a riesgo bajo. Al ajustarse a riesgo bajo, se puede solicitar la deliberación del plan de tratamiento sin una investigación clínica previa aparte, lo que aumenta el acceso de los pacientes al tratamiento. No obstante, el cultivo celular, incluso tras el ajuste del nivel de riesgo, debe realizarse únicamente en instalaciones de procesamiento celular autorizadas. Es un modo que retira la regulación de la parte cuya seguridad se ha confirmado, pero mantiene el control sobre los procesos que requieren gestión de calidad.

También se amplía la vía de suministro para que las instalaciones de procesamiento celular puedan recibir y utilizar células de origen que otras instituciones nacionales, como los bancos de sangre de cordón umbilical, recolectan y conservan. En el comité de deliberación se crearán subcomités según el nivel de riesgo y se elaborarán directrices de deliberación basadas en los casos acumulados. La dirección es ampliar las vías de entrada para incrementar el acceso, elevando al mismo tiempo la especialización y la previsibilidad de la deliberación.

◆ Gestión de la seguridad acorde a la ampliación del acceso

La ampliación de las instituciones de medicina regenerativa debe verse en el mismo contexto. El gobierno planea ampliar las instituciones de medicina regenerativa, que en 2025 eran 183, hasta 400 para 2030. A junio de este año ya hay 223 designadas. Para ampliar la base que permita a los pacientes recibir medicina regenerativa avanzada en el país, deben aumentar las instituciones médicas que puedan participar en la investigación y el tratamiento.

Sin embargo, el mero aumento del número de instituciones no incrementa realmente el acceso de los pacientes. La designación es solo la confirmación de que se cumplen los requisitos legales de instalaciones, equipos y personal, no significa que dicha institución esté realizando efectivamente la investigación o el tratamiento aprobados. Frente al aumento de instituciones designadas, la participación real en investigación y tratamiento es limitada, y algunas instituciones utilizan el propio hecho de la designación como medio de promoción. Solo la publicidad falsa o exagerada relacionada con la medicina regenerativa detectada en el monitoreo en línea del año pasado asciende a 246 casos.

Por tanto, tanto como se amplían las instituciones designadas, hay que reforzar la gestión posterior a la designación. El gobierno tiene previsto establecer la obligación de que las instituciones de medicina regenerativa presenten una investigación clínica o un plan de tratamiento en el plazo de 1 año desde su designación, y crear la base para revocar la designación si no presentan el plan dentro del plazo. Introducirá un sistema de renovación de la designación con una periodicidad de 3 años y examinará de forma integral el historial de participación en investigación y tratamiento, el cumplimiento de la formación y las infracciones legales, entre otros.

La información que el paciente puede consultar también debe cambiar. Debe hacerse pública no simplemente si se ha obtenido la designación del Ministerio de Salud y Bienestar, sino qué investigación y tratamiento tiene aprobados dicha institución y qué realiza efectivamente. Que el gobierno haya decidido hacer públicos, a través del portal de medicina regenerativa avanzada, los tratamientos aprobados, las instituciones ejecutoras y los costes del tratamiento es un mecanismo importante para proteger el derecho a la información y la autodeterminación del paciente.

Los criterios detallados del sistema de renovación de la designación deben diseñarse con prudencia. Si se evalúa el historial de participación por el simple número de casos, las instituciones del ámbito de enfermedades raras, con un número de pacientes extremadamente reducido, pueden verse perjudicadas. Deben establecerse con claridad, en la ley y en las normas de rango inferior, criterios de evaluación que reflejen la particularidad de la investigación y el tratamiento, así como un procedimiento de impugnación frente a la denegación de la nueva designación.

◆ Importancia de la confianza en la gestión de la seguridad

Este Plan Básico no es un plan que flexibilice o refuerce la regulación de forma uniforme. Es un plan que facilita la entrada en los ámbitos de bajo riesgo con evidencias de seguridad acumuladas, mantiene el control sobre los riesgos no verificados y los procesos que requieren gestión de calidad, y refuerza la gestión posterior y la divulgación de información tanto como aumentan las instituciones y los tratamientos. Vio la ampliación del acceso y la gestión de la seguridad no como valores opuestos entre sí, sino como los dos ejes que conforman un mismo sistema.

Lo que más se debatió hace 6 años en la sala de reuniones donde se elaboraban el reglamento de aplicación y el de ejecución no fue tampoco el problema de si permitir la tecnología, sino bajo qué procedimientos y responsabilidad hacer que esa tecnología llegue al paciente. Esta cuestión se ha vuelto aún más importante ahora que se ha introducido el sistema de tratamiento y aumentan las instituciones designadas. Si el paciente no puede conocer con exactitud las evidencias y los riesgos del tratamiento y la experiencia de la institución ejecutora, la ampliación institucional del acceso difícilmente se traducirá en oportunidades reales de tratamiento.

Las oportunidades de tratamiento de la medicina regenerativa avanzada deben ampliarse aún más en el futuro. No obstante, para que esa ampliación sea sostenible, el paciente debe poder elegir el tratamiento sobre la base de información suficiente, y el Estado debe poder verificar la seguridad incluso después del tratamiento. Solo cuando funcionen conjuntamente el sistema que amplía el acceso y la responsabilidad que protege la seguridad, la medicina regenerativa avanzada podrá consolidarse por fin como un tratamiento de confianza.

|Tribuna| Lee Seo-hyung, abogada del Bufete de abogados (limitado) Daeryun

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