[Tribune] Médecine régénérative de pointe : la condition préalable à l'élargissement de l'accès est la gestion de la sécurité

Après l'adoption, en 2019, de la loi sur la bio de médecine régénérative de pointe, l'auteure a participé à l'élaboration du décret d'application et des règles d'application. C'était à une époque où l'opinion publique était glacée par l'affaire Invossa. Ce que nous avons le plus longuement débattu en salle de réunion n'était ni la technologie ni l'industrie, mais une seule ligne de démarcation. Jusqu'où va la recherche, à partir d'où commence le traitement ? Qui doit répondre de quoi au moment où l'on franchit cette frontière ?

Les risques d'une médecine manipulant cellules et gènes se révèlent tardivement, parfois après un très long laps de temps. C'est pourquoi la loi a instauré des garde-fous : examen préalable, désignation des établissements habilités et suivi à long terme. Plutôt qu'une interdiction pure et simple, l'idée fondamentale de cette loi était d'autoriser sous certaines conditions et de gérer de manière continue jusqu'après le traitement.

◆ La portée de la révision législative de 2024

Le centre de gravité de ce dispositif s'est déplacé une première fois avec la révision législative de février 2024. Il s'agit du régime de traitement par médecine régénérative de pointe, entré en vigueur en février de l'année suivante. Jusqu'alors, la médecine régénérative de pointe n'était possible que dans le cadre de la recherche clinique. Même lorsque des preuves d'innocuité et d'efficacité s'accumulaient, il n'existait aucune voie institutionnelle permettant au patient de recevoir un traitement dans le pays, et ce vide était comblé par le tourisme médical à l'étranger et des interventions clandestines.

La loi révisée a ouvert la voie à un traitement dans le pays pour les patients atteints de maladies graves menaçant le pronostic vital et sans traitement alternatif, de maladies rares ou d'autres maladies incurables, selon un plan de traitement ayant reçu un avis de conformité du comité d'examen. On est passé d'un mode de blocage radical du traitement à une structure de régulation fondée sur l'examen de l'innocuité et de l'efficacité et sur la gestion jusqu'après le traitement.

Le premier plan de traitement approuvé en avril dernier en constitue le premier exemple. Il s'agit d'un traitement consistant à administrer des cellules immunitaires autologues à des patients en rémission complète d'un lymphome T/NK extraganglionnaire EBV-positif à haut risque de rechute, afin de prévenir la rechute et de favoriser une survie à long terme. Réalisé auprès de 15 patients à l'hôpital Yeouido St. Mary, il coûte 76 millions de wons. Un mécanisme lié à la performance a également été appliqué : remboursement intégral des frais en cas de rechute dans les 5 ans.

◆ Le cœur du 2e plan directeur

Le 2e plan directeur pour la médecine régénérative de pointe et les médicaments biologiques de pointe, délibéré et adopté par le gouvernement le 21 juillet dernier, est un plan qui concrétise cette transition. L'essentiel réside dans l'élargissement de l'accès des patients au traitement tout en se dotant, parallèlement, d'un système de gestion de la sécurité proportionné à ce dispositif élargi.

Le gouvernement mène depuis ce mois-ci, sous son impulsion, des recherches cliniques multicentriques sur la gonarthrose, la douleur chronique réfractaire et le glioblastome récidivant, pour lesquels la demande de tourisme médical à l'étranger est forte. Le projet relatif aux cancers du sang est également sur le point d'être réexaminé après complément de dossier. Il ne s'agit pas d'autoriser sans condition des interventions autrefois pratiquées à l'étranger, mais de relier au traitement national après que l'État a réuni, par la recherche clinique, des preuves d'innocuité et d'efficacité.

Le niveau de risque des cellules immunitaires autologues cultivées, pour lesquelles se sont accumulés preuves d'innocuité et cas d'utilisation, est ramené de risque intermédiaire à faible risque. Une fois reclassé en faible risque, il devient possible de demander l'examen d'un plan de traitement sans recherche clinique préalable distincte, ce qui accroît l'accès des patients au traitement. Toutefois, même après cette reclassification, la culture cellulaire doit continuer d'être réalisée uniquement dans des installations de traitement cellulaire agréées. C'est un mode où l'on allège la régulation des parties dont l'innocuité est avérée, tout en maintenant le contrôle des processus nécessitant une gestion de la qualité.

Les voies d'approvisionnement sont également élargies, afin que les installations de traitement cellulaire puissent recevoir et utiliser des cellules-matières prélevées et conservées par d'autres établissements nationaux tels que les banques de sang de cordon. Au sein du comité d'examen sont créées des sous-commissions selon le niveau de risque, et des lignes directrices d'examen sont élaborées sur la base des cas accumulés. L'orientation est d'élargir les voies d'entrée pour accroître l'accès, tout en renforçant conjointement l'expertise et la prévisibilité de l'examen.

◆ La gestion de la sécurité liée à l'élargissement de l'accès

L'extension des établissements de médecine régénérative doit être vue sous le même angle. Le gouvernement prévoit de porter le nombre d'établissements de médecine régénérative de 183 en 2025 à 400 d'ici 2030. En juin de cette année, 223 étaient déjà désignés. Pour élargir les bases permettant aux patients de recevoir une médecine régénérative de pointe dans le pays, il faut que davantage d'établissements médicaux puissent participer à la recherche et au traitement.

Cependant, la seule augmentation du nombre d'établissements n'accroît pas réellement l'accès des patients. La désignation n'est qu'une confirmation qu'un établissement remplit les conditions légales (installations, équipements, personnel, etc.) et ne signifie pas qu'il mène effectivement la recherche ou le traitement approuvés. Par rapport à la hausse du nombre d'établissements désignés, la participation effective à la recherche et au traitement est limitée, et certains établissements utilisent la seule désignation comme un outil de promotion. Rien que l'année dernière, la surveillance en ligne a détecté 246 cas de publicités mensongères ou exagérées en lien avec la médecine régénérative.

Aussi, à mesure que l'on étend les établissements désignés, faut-il renforcer la gestion postérieure à la désignation. Le gouvernement prévoit de rendre obligatoire la soumission par les établissements de médecine régénérative d'une recherche clinique ou d'un plan de traitement dans l'année suivant leur désignation, et de se doter d'un fondement permettant de révoquer la désignation en l'absence de soumission dans ce délai. Un système de renouvellement de la désignation tous les 3 ans est introduit, examinant globalement les résultats de participation à la recherche et au traitement, le suivi des formations et le respect de la réglementation.

Les informations accessibles aux patients doivent elles aussi changer. Il ne faut pas seulement indiquer si l'établissement a été désigné par le ministère de la Santé et du Bien-être, mais rendre publics les recherches et traitements qu'il a été autorisé à mener et ce qu'il réalise effectivement. La décision du gouvernement de rendre publics, via le portail de la médecine régénérative de pointe, les traitements approuvés, les établissements et les coûts, constitue un dispositif important pour protéger le droit à l'information et l'autodétermination des patients.

Les critères détaillés du système de renouvellement doivent être conçus avec prudence. Évaluer la participation au simple nombre de cas pourrait désavantager les établissements du domaine des maladies rares, où le nombre de patients est extrêmement faible. Des critères d'évaluation reflétant la spécificité de la recherche et du traitement, ainsi qu'une procédure de recours contre un refus de nouvelle désignation, doivent être clairement prévus dans la loi et les textes subordonnés.

◆ L'importance de la confiance dans la gestion de la sécurité

Ce plan directeur n'est pas un plan visant à assouplir ou à durcir uniformément la régulation. C'est un plan qui facilite l'entrée dans les domaines à faible risque où des preuves d'innocuité se sont accumulées, tout en maintenant le contrôle des risques non vérifiés et des processus nécessitant une gestion de la qualité, et qui renforce le suivi a posteriori et la publicité de l'information à mesure que croissent les établissements et les traitements. L'élargissement de l'accès et la gestion de la sécurité n'y sont pas vus comme des valeurs opposées, mais comme les deux axes d'un même dispositif.

Ce que nous avons le plus longuement débattu, il y a six ans, dans la salle où nous élaborions le décret et les règles d'application, n'était pas non plus la question d'autoriser ou non la technologie, mais celle de savoir selon quelles procédures et quelles responsabilités cette technologie parviendrait au patient. Cette question devient d'autant plus importante aujourd'hui que le régime de traitement est instauré et que les établissements désignés se multiplient. Si le patient ne peut connaître précisément les fondements et les risques du traitement ainsi que l'expérience de l'établissement, l'élargissement institutionnel de l'accès aura du mal à se traduire par de réelles chances de traitement.

Les chances de traitement offertes par la médecine régénérative de pointe doivent encore s'élargir. Toutefois, pour que cet élargissement perdure, le patient doit pouvoir choisir son traitement sur la base d'informations suffisantes, et l'État doit pouvoir vérifier l'innocuité jusqu'après le traitement. C'est lorsque le dispositif élargissant l'accès et la responsabilité de préserver la sécurité fonctionnent ensemble que la médecine régénérative de pointe pourra enfin s'imposer comme un traitement digne de confiance.

|Tribune| Me Lee Seo-hyung, cabinet d'avocats (à responsabilité limitée) Daeryun

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