[Bài viết đóng góp] Y học tái tạo tiên tiến, tiền đề của việc mở rộng khả năng tiếp cận là quản lý an toàn

Sau khi Luật Bio tái tạo tiên tiến được ban hành năm 2019, người viết đã tham gia công tác soạn thảo nghị định thi hành và quy tắc thi hành. Đó là thời điểm dư luận đóng băng vì sự cố Invossa. Điều được suy nghĩ lâu nhất trong phòng họp không phải là công nghệ hay công nghiệp mà là một ranh giới. Đến đâu là nghiên cứu, và từ đâu là điều trị? Ai phải chịu trách nhiệm về điều gì khi vượt qua ranh giới đó?

Rủi ro của y học xử lý tế bào và gene bộc lộ muộn, đôi khi sau rất nhiều thời gian. Vì vậy pháp luật đã dựng lên các cơ chế an toàn như thẩm định trước, chỉ định cơ sở thực hiện, theo dõi dài hạn. Ý tưởng cơ bản của luật này là thay vì cấm tuyệt đối, cho phép trong những điều kiện nhất định và quản lý liên tục cả về sau.

◆ Ý nghĩa của việc sửa luật năm 2024

Trọng tâm của chế độ này đã dịch chuyển một lần với việc sửa luật tháng 2 năm 2024. Đó là chế độ điều trị y học tái tạo tiên tiến có hiệu lực tháng 2 năm sau đó. Trước đó, y học tái tạo tiên tiến chỉ khả thi trong khuôn khổ nghiên cứu lâm sàng. Dù tích lũy được căn cứ về tính an toàn và hiệu quả, vẫn không có con đường thể chế để bệnh nhân được điều trị trong nước, và khoảng trống đó được lấp đầy bởi điều trị ra nước ngoài và các thủ thuật ngầm.

Luật sửa đổi đã mở đường cho bệnh nhân mắc bệnh nghiêm trọng đe dọa tính mạng hoặc không có thuốc thay thế, bệnh hiếm, hoặc bệnh nan y khác được điều trị trong nước theo kế hoạch điều trị đã nhận thông báo phù hợp của ủy ban thẩm định. Đây là việc thay đổi cấu trúc quản lý từ cách chặn điều trị tận gốc sang cách thẩm định tính an toàn và hiệu quả, và quản lý cả sau điều trị.

Kế hoạch điều trị số 1 được phê duyệt tháng 4 vừa qua là trường hợp đầu tiên. Đó là điều trị đưa tế bào miễn dịch tự thân vào bệnh nhân u lympho tế bào NK/T ngoài hạch EBV dương tính đã đạt lui bệnh hoàn toàn có nguy cơ tái phát cao, nhằm ngăn tái phát và duy trì sống sót dài hạn. Được thực hiện trên 15 bệnh nhân tại Bệnh viện St. Mary's Yeouido, chi phí điều trị là 76 triệu won. Phương thức liên kết thành quả hoàn trả toàn bộ chi phí nếu tái phát trong vòng 5 năm cũng được áp dụng.

◆ Cốt lõi của Kế hoạch cơ bản lần thứ 2

Kế hoạch cơ bản về y học tái tạo tiên tiến·dược phẩm sinh học tiên tiến lần thứ 2 mà chính phủ thẩm định·quyết nghị ngày 21 tháng 7 vừa qua là kế hoạch chính thức hóa sự chuyển đổi này. Cốt lõi nằm ở việc mở rộng khả năng tiếp cận điều trị của bệnh nhân đồng thời trang bị hệ thống quản lý an toàn tương ứng với chế độ được mở rộng.

Chính phủ từ tháng này đang chủ đạo thúc đẩy nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm về thoái hóa khớp gối, đau mạn tính nan y, u nguyên bào thần kinh đệm tái phát - vốn có nhu cầu điều trị ra nước ngoài cao. Đề tài ung thư máu cũng đang chờ tái thẩm định sau khi bổ sung kế hoạch. Đây là việc không cho phép vô điều kiện các thủ thuật vốn được thực hiện ở nước ngoài, mà nhà nước sẽ đảm bảo căn cứ về tính an toàn và hiệu quả qua nghiên cứu lâm sàng rồi kết nối sang điều trị trong nước.

Mức độ rủi ro của tế bào miễn dịch tự thân nuôi cấy - vốn đã tích lũy căn cứ an toàn và trường hợp sử dụng - được điều chỉnh từ rủi ro trung bình xuống rủi ro thấp. Khi được điều chỉnh xuống rủi ro thấp, có thể xin thẩm định kế hoạch điều trị mà không cần nghiên cứu lâm sàng tiền hành riêng, nâng cao khả năng tiếp cận điều trị của bệnh nhân. Tuy nhiên, việc nuôi cấy tế bào dù sau khi điều chỉnh mức rủi ro vẫn phải được thực hiện tại cơ sở xử lý tế bào được cấp phép. Đây là cách giảm bớt quy định ở phần đã được xác nhận an toàn nhưng vẫn kiểm soát các quá trình cần quản lý chất lượng.

Con đường cung ứng cũng được mở rộng để cơ sở xử lý tế bào có thể được cung cấp và sử dụng tế bào nguyên liệu do các cơ quan khác trong nước như ngân hàng máu cuống rốn thu thập·bảo quản. Ủy ban thẩm định sẽ lập các tiểu ban theo mức rủi ro và chuẩn bị hướng dẫn thẩm định dựa trên các trường hợp thẩm định đã tích lũy. Đây là hướng vừa mở rộng đường vào để tăng khả năng tiếp cận vừa nâng cao tính chuyên môn và khả năng dự đoán của thẩm định.

◆ Quản lý an toàn theo việc mở rộng khả năng tiếp cận

Việc mở rộng cơ sở y học tái tạo cũng cần được nhìn trong cùng bối cảnh. Chính phủ có kế hoạch mở rộng cơ sở y học tái tạo từ 183 cơ sở năm 2025 lên 400 cơ sở đến năm 2030. Tính đến tháng 6 năm nay đã có 223 cơ sở được chỉ định. Để mở rộng nền tảng cho bệnh nhân được điều trị y học tái tạo tiên tiến trong nước thì số cơ sở y tế có thể tham gia nghiên cứu và điều trị phải tăng lên.

Tuy nhiên, chỉ số cơ sở tăng lên không có nghĩa khả năng tiếp cận của bệnh nhân thực sự tăng. Việc chỉ định chỉ là xác nhận đã đủ các điều kiện luật định như cơ sở vật chất, thiết bị, nhân lực, chứ không có nghĩa cơ sở đó đang thực sự thực hiện nghiên cứu hay điều trị đã được phê duyệt. So với việc số cơ sở được chỉ định tăng, việc thực sự tham gia nghiên cứu·điều trị lại hạn chế, và một số cơ sở dùng chính việc được chỉ định làm phương tiện quảng bá. Chỉ riêng quảng cáo sai sự thật·phóng đại liên quan y học tái tạo bị phát hiện qua giám sát trực tuyến năm ngoái đã lên tới 246 vụ.

Do đó, càng mở rộng cơ sở được chỉ định thì càng phải tăng cường quản lý sau chỉ định. Chính phủ dự kiến bắt buộc cơ sở y học tái tạo phải nộp nghiên cứu lâm sàng hoặc kế hoạch điều trị trong vòng 1 năm sau khi được chỉ định, và chuẩn bị căn cứ để có thể hủy chỉ định nếu không nộp kế hoạch trong thời hạn. Chế độ gia hạn chỉ định theo chu kỳ 3 năm cũng được đưa vào để kiểm tra tổng hợp thành tích tham gia nghiên cứu·điều trị, việc hoàn thành đào tạo, việc vi phạm pháp luật.

Thông tin mà bệnh nhân có thể xác nhận cũng phải thay đổi. Không chỉ đơn thuần là có được Bộ Y tế và Phúc lợi chỉ định hay không, mà phải công khai cơ sở đó được phê duyệt nghiên cứu và điều trị nào và thực sự đang thực hiện gì. Việc chính phủ công khai điều trị được phê duyệt, cơ sở thực hiện, chi phí điều trị qua Cổng thông tin Y học tái tạo tiên tiến là cơ chế quan trọng để bảo vệ quyền được biết và quyền tự quyết của bệnh nhân.

Tiêu chí chi tiết của chế độ gia hạn chỉ định cần được thiết kế thận trọng. Nếu đánh giá thành tích tham gia đơn thuần bằng số vụ thì cơ sở trong lĩnh vực bệnh hiếm với số bệnh nhân cực ít có thể bị bất lợi. Tiêu chí đánh giá phản ánh tính đặc thù của nghiên cứu và điều trị cùng thủ tục khiếu nại đối với việc từ chối tái chỉ định phải được quy định rõ ràng trong luật và văn bản dưới luật.

◆ Tầm quan trọng của lòng tin đối với quản lý an toàn

Kế hoạch cơ bản lần này không phải là kế hoạch nới lỏng hay siết chặt quy định một cách đồng loạt. Đây là kế hoạch làm cho việc gia nhập lĩnh vực rủi ro thấp đã tích lũy căn cứ an toàn trở nên dễ dàng, tiếp tục kiểm soát các rủi ro chưa được kiểm chứng và các quá trình cần quản lý chất lượng, đồng thời tăng cường quản lý hậu kiểm và công khai thông tin tương ứng với việc cơ sở và điều trị tăng lên. Đây là việc nhìn nhận mở rộng khả năng tiếp cận và quản lý an toàn không phải là các giá trị đối lập mà là hai trụ cột tạo nên một chế độ.

Điều được bàn luận lâu nhất trong phòng họp soạn thảo nghị định và quy tắc thi hành 6 năm trước cũng không phải vấn đề có cho phép công nghệ hay không, mà là làm sao để công nghệ đó đến được với bệnh nhân dưới thủ tục và trách nhiệm nào. Câu hỏi này càng trở nên quan trọng hơn khi chế độ điều trị được đưa vào và số cơ sở được chỉ định tăng lên. Nếu bệnh nhân không thể biết chính xác căn cứ và rủi ro của điều trị cùng kinh nghiệm của cơ sở thực hiện thì việc mở rộng khả năng tiếp cận thể chế khó dẫn đến cơ hội điều trị thực chất.

Cơ hội điều trị của y học tái tạo tiên tiến cần được mở rộng hơn nữa trong tương lai. Tuy nhiên, để việc mở rộng đó bền vững thì bệnh nhân phải có thể lựa chọn điều trị dựa trên thông tin đầy đủ, và nhà nước phải có thể xác nhận tính an toàn cả sau điều trị. Khi chế độ mở rộng khả năng tiếp cận và trách nhiệm bảo vệ an toàn cùng vận hành thì y học tái tạo tiên tiến mới thực sự trở thành phương pháp điều trị được tin cậy.

|Bài đóng góp| Luật sư Lee Seo-hyeong, Công ty Luật (hữu hạn) Daeryun

[Xem toàn văn bài báo]
[Bài viết đóng góp] Y học tái tạo tiên tiến, tiền đề của việc mở rộng khả năng tiếp cận là quản lý an toàn (Đi đến)