[Kontribusi] Prasyarat perluasan aksesibilitas kedokteran regeneratif mutakhir adalah manajemen keselamatan

Setelah Undang-Undang Bio Regeneratif Mutakhir ditetapkan pada 2019, penulis turut serta dalam pekerjaan penyusunan peraturan pelaksana dan peraturan teknis. Saat itu opini publik sedang membeku akibat insiden Invossa. Hal yang paling lama dibahas di ruang rapat bukanlah teknologi maupun industri, melainkan satu garis batas. Sampai di mana yang disebut penelitian, dan mulai dari mana yang disebut pengobatan. Pada saat melewati batas itu, siapa yang harus bertanggung jawab atas apa.

Risiko kedokteran yang menangani sel dan gen muncul terlambat, terkadang setelah waktu yang sangat lama berlalu. Karena itu, undang-undang menetapkan pengaman berupa penilaian awal, penunjukan institusi pelaksana, dan penelusuran jangka panjang. Gagasan dasar undang-undang ini adalah mengizinkan di bawah syarat tertentu alih-alih melarang tanpa syarat, dan terus mengelolanya hingga setelahnya.

◆ Makna revisi undang-undang 2024

Titik berat sistem ini bergeser sekali melalui revisi undang-undang pada Februari 2024. Yaitu sistem pengobatan kedokteran regeneratif mutakhir yang diberlakukan Februari tahun berikutnya. Sebelumnya, kedokteran regeneratif mutakhir hanya mungkin dalam kerangka penelitian klinis. Meskipun bukti tentang keamanan dan kemanjuran terkumpul, tidak ada jalur kelembagaan bagi pasien untuk menerima pengobatan di dalam negeri, dan kekosongan itu diisi oleh pengobatan ke luar negeri serta praktik ilegal.

Undang-undang revisi membuka jalan bagi pasien dengan penyakit berat yang mengancam jiwa tanpa alternatif pengobatan, penyakit langka, dan penyakit sulit disembuhkan lainnya untuk menerima pengobatan di dalam negeri sesuai rencana pengobatan yang telah memperoleh pemberitahuan kelayakan dari komite penilaian. Struktur regulasi diubah dari cara memblokir pengobatan secara total menjadi cara menilai keamanan dan kemanjuran serta mengelola hingga setelah pengobatan.

Rencana pengobatan No. 1 yang disetujui April lalu adalah kasus pertamanya. Yaitu pengobatan yang memberikan sel imun autolog kepada pasien limfoma sel NK/T ekstranodal positif EBV yang berisiko tinggi kambuh dan telah mencapai remisi komplet, untuk mencegah kekambuhan dan mendorong kelangsungan hidup jangka panjang. Pengobatan dilaksanakan terhadap 15 pasien di Rumah Sakit St. Mary Yeouido, dengan biaya pengobatan sebesar 76 juta won. Diterapkan pula skema berbasis kinerja yang mengembalikan seluruh biaya apabila kambuh dalam 5 tahun.

◆ Inti Rencana Dasar Kedua

Rencana Dasar Kedua Kedokteran Regeneratif Mutakhir dan Obat Bio Mutakhir yang dinilai dan diputuskan pemerintah pada 21 Juli lalu adalah rencana yang memulai transisi ini secara penuh. Intinya adalah memperluas aksesibilitas pengobatan pasien sekaligus melengkapi sistem manajemen keselamatan yang sepadan dengan sistem yang diperluas.

Pemerintah sejak bulan ini secara terpimpin mendorong penelitian klinis multisenter untuk osteoartritis lutut, nyeri kronis sulit disembuhkan, dan glioblastoma rekuren yang permintaan pengobatan ke luar negerinya tinggi. Tugas kanker darah juga menyempurnakan proposalnya dan menghadapi penilaian ulang. Bukan mengizinkan tanpa syarat praktik yang selama ini dilakukan di luar negeri, melainkan negara mengamankan bukti keamanan dan kemanjuran melalui penelitian klinis, lalu menghubungkannya ke pengobatan dalam negeri.

Tingkat risiko sel imun autolog kultur yang bukti keamanan dan contoh pemanfaatannya telah terkumpul disesuaikan dari risiko menengah menjadi risiko rendah. Jika disesuaikan menjadi risiko rendah, permohonan penilaian rencana pengobatan dapat diajukan tanpa penelitian klinis pendahuluan terpisah, sehingga aksesibilitas pengobatan pasien meningkat. Namun, kultur sel tetap harus dilakukan hanya di fasilitas pengolahan sel yang telah memperoleh izin, bahkan setelah penyesuaian tingkat risiko. Ini adalah cara mengurangi regulasi pada bagian yang keamanannya telah terkonfirmasi, tetapi tetap mengendalikan proses yang memerlukan manajemen mutu.

Jalur pasokan juga diperluas agar fasilitas pengolahan sel dapat memperoleh dan memanfaatkan sel bahan baku yang diambil dan disimpan oleh institusi lain di dalam negeri seperti bank darah tali pusat. Di komite penilaian dibentuk subkomite berdasarkan tingkat risiko, dan disusun pula pedoman penilaian berdasarkan contoh penilaian yang terkumpul. Arahnya adalah memperlebar jalur masuk untuk memperluas aksesibilitas sekaligus meningkatkan keahlian dan prediktabilitas penilaian.

◆ Manajemen keselamatan seiring perluasan aksesibilitas

Perluasan institusi kedokteran regeneratif juga harus dilihat dalam konteks yang sama. Pemerintah berencana memperluas institusi kedokteran regeneratif yang berjumlah 183 pada 2025 menjadi 400 pada 2030. Per Juni tahun ini, sudah 223 tempat yang ditunjuk. Untuk memperluas landasan agar pasien dapat menerima kedokteran regeneratif mutakhir di dalam negeri, institusi medis yang dapat berpartisipasi dalam penelitian dan pengobatan harus bertambah.

Namun, bertambahnya jumlah institusi saja tidak serta-merta meningkatkan aksesibilitas pasien secara nyata. Penunjukan hanyalah konfirmasi bahwa persyaratan hukum seperti fasilitas, peralatan, dan tenaga terpenuhi, bukan berarti institusi tersebut benar-benar melaksanakan penelitian atau pengobatan yang disetujui. Dibandingkan bertambahnya institusi yang ditunjuk, partisipasi penelitian dan pengobatan yang sebenarnya terbatas, dan sebagian institusi memanfaatkan fakta penunjukan itu sendiri sebagai sarana promosi. Iklan palsu dan berlebihan terkait kedokteran regeneratif yang terjaring melalui pemantauan daring tahun lalu saja mencapai 246 kasus.

Oleh karena itu, seiring perluasan institusi yang ditunjuk, manajemen pasca penunjukan juga harus diperkuat. Pemerintah akan mewajibkan institusi kedokteran regeneratif menyerahkan penelitian klinis atau rencana pengobatan dalam waktu 1 tahun setelah penunjukan, dan menyiapkan dasar untuk dapat membatalkan penunjukan apabila rencana tidak diserahkan dalam jangka waktu tersebut. Dengan memperkenalkan sistem pembaruan penunjukan setiap 3 tahun, akan diperiksa secara menyeluruh pula kinerja partisipasi penelitian dan pengobatan, penyelesaian pendidikan, serta ada tidaknya pelanggaran peraturan.

Informasi yang dapat diperiksa pasien juga harus berubah. Bukan sekadar apakah telah memperoleh penunjukan dari Kementerian Kesehatan dan Kesejahteraan, melainkan penelitian dan pengobatan apa yang telah disetujui untuk institusi tersebut dan apa yang benar-benar dilaksanakan, harus dibuka ke publik. Keputusan pemerintah untuk membuka pengobatan yang disetujui, institusi pelaksana, dan biaya pengobatan melalui Portal Kedokteran Regeneratif Mutakhir merupakan perangkat penting untuk melindungi hak pasien untuk tahu dan hak menentukan diri sendiri.

Kriteria rinci sistem pembaruan penunjukan perlu dirancang dengan hati-hati. Jika kinerja partisipasi dinilai sekadar berdasarkan jumlah kasus, institusi di bidang penyakit langka yang jumlah pasiennya sangat sedikit bisa dirugikan. Kriteria penilaian yang mencerminkan kekhususan penelitian dan pengobatan serta prosedur keberatan atas penolakan penunjukan ulang harus ditetapkan secara jelas dalam undang-undang dan peraturan turunannya.

◆ Pentingnya kepercayaan terhadap manajemen keselamatan

Rencana dasar kali ini bukanlah rencana untuk melonggarkan atau memperketat regulasi secara seragam. Ini adalah rencana untuk mempermudah akses ke bidang risiko rendah yang bukti keamanannya telah terkumpul, terus mengendalikan risiko yang belum teruji dan proses yang memerlukan manajemen mutu, serta memperkuat manajemen pascatindakan dan keterbukaan informasi seiring bertambahnya institusi dan pengobatan. Perluasan aksesibilitas dan manajemen keselamatan dipandang bukan sebagai nilai yang saling berlawanan, melainkan dua poros yang membentuk satu sistem.

Hal yang paling lama dibahas di ruang rapat penyusunan peraturan pelaksana dan peraturan teknis enam tahun lalu pun bukan soal apakah teknologi akan diizinkan, melainkan melalui prosedur dan tanggung jawab seperti apa teknologi itu akan sampai kepada pasien. Pertanyaan ini menjadi semakin penting sekarang, ketika sistem pengobatan diperkenalkan dan institusi yang ditunjuk bertambah. Jika pasien tidak dapat mengetahui secara tepat dasar dan risiko pengobatan serta pengalaman institusi pelaksana, perluasan aksesibilitas kelembagaan sulit berujung pada peluang pengobatan yang nyata.

Peluang pengobatan kedokteran regeneratif mutakhir ke depan harus semakin diperluas. Namun, agar perluasan itu berkelanjutan, pasien harus dapat memilih pengobatan berdasarkan informasi yang memadai, dan negara harus dapat mengonfirmasi keamanan hingga setelah pengobatan. Ketika sistem yang memperluas aksesibilitas dan tanggung jawab yang menjaga keselamatan bekerja bersama, kedokteran regeneratif mutakhir baru dapat mengukuhkan diri sebagai pengobatan yang dipercaya.

|Kontribusi| Pengacara Lee Seo-hyeong, Firma Hukum (Terbatas) Daeryun

[Baca artikel selengkapnya]
[Kontribusi] Prasyarat perluasan aksesibilitas kedokteran regeneratif mutakhir adalah manajemen keselamatan (Kunjungi)