[寄稿] 先端再生医療、アクセス拡大の前提は安全管理である

2019年に先端再生バイオ法が制定された後、筆者は施行令と施行規則の制定作業に参加した。インボサ事態で世論が冷え込んでいた時期だった。会議室で最も長く向き合ったのは、技術でも産業でもなく一つの境界線だった。どこまでが研究で、どこからが治療か。その境界を越える瞬間、誰が何を責任負うのか。

細胞と遺伝子を扱う医療のリスクは遅れて、時にはきわめて長い時間が流れた後に現れる。だから法は事前審議と実施機関の指定、長期追跡調査という安全装置を設けた。無条件に禁止する代わりに一定の要件の下で許容し、その後まで継続的に管理するというのが、この法の基本的な考えだった。

◆ 2024年の法改正の意義

このような制度の重心は、2024年2月の法改正で一度移動した。翌年2月に施行された先端再生医療の治療制度である。それまで先端再生医療は臨床研究の枠内でのみ可能だった。安全性と有効性に関する根拠が蓄積されても、患者が国内で治療として受けられる制度的経路はなく、その空白を海外への遠征治療と非合法的な施術が埋めた。

改正法は、代替治療薬がないか生命を脅かす重大な疾患、希少疾患、その他の難治性疾患などを持つ患者が、審議委員会の適合通知を受けた治療計画に従って国内で治療を受けられる道を開いた。治療を根源的に遮断する方式から抜け出し、安全性と有効性を審議し、治療後まで管理する方式へと規制の構造を変えたのである。

去る4月に承認された第1号治療計画がその最初の事例だ。再発リスクの高いEBV陽性の節外性NK/T細胞リンパ腫の完全寛解患者に自家免疫細胞を投与し、再発を防止して長期生存を誘導する治療だ。汝矣島聖母病院で患者15名を対象に実施され、治療費は7,600万ウォンだ。5年以内に再発すれば費用全額を返金する成果連動型の方式も適用された。

◆ 第2次基本計画の核心

去る7月21日、政府が審議・議決した第2次先端再生医療・先端バイオ医薬品基本計画は、このような転換を本格化する計画である。核心は、患者の治療アクセスを拡大しつつ、拡大された制度に相応する安全管理体系を併せて整えることにある。

政府は、海外遠征治療の需要が高い膝骨関節炎や難治性慢性痛、再発性膠芽腫に対する多機関臨床研究を今月から政府主導で推進している。血液がんの課題も計画書を補完し再審議を控えている。海外で行われていた施術を無条件に許容するのではなく、国家が臨床研究を通じて安全性と有効性の根拠を確保したうえで国内治療につなげるということだ。

安全性の根拠と活用事例が蓄積された培養自家由来免疫細胞のリスク度は、中リスクから低リスクへと調整する。低リスクに調整されると、別途の先行臨床研究なしに治療計画の審議を申請でき、患者の治療アクセスが高まる。ただし、細胞培養はリスク度の調整後も認可を受けた細胞処理施設でのみ行うようにする。安全性が確認された部分の規制は取り除きつつ、品質管理が必要な過程はそのまま統制する方式だ。

臍帯血バンクなど国内の他の機関が採取・保管している原料細胞を、細胞処理施設が提供を受けて活用できるよう需給経路も拡大する。審議委員会にはリスク度に応じた分科委員会を設置し、蓄積された審議事例をもとに審議ガイドラインも整える。アクセスを拡大するために進入経路は広げつつ、審議の専門性と予測可能性を併せて高めるという方向だ。

◆ アクセス拡大に伴う安全管理

再生医療機関の拡大も同じ文脈でみるべきだ。政府は2025年に183か所だった再生医療機関を2030年までに400か所へと拡大する計画だ。今年6月時点で既に223か所が指定されている。患者が国内で先端再生医療を受けられる基盤を広げるには、研究と治療に参加できる医療機関が増えなければならない。

しかし、機関の数が増えるだけで患者のアクセスが実質的に高まるわけではない。指定は施設や装備、人材など法定要件を備えたという確認にすぎず、当該機関が承認された研究や治療を実際に行っているという意味ではない。指定機関の増加に比べて実際の研究・治療への参加は限定的で、一部の機関は指定の事実そのものを宣伝手段として活用している。昨年、オンラインモニタリングで摘発された再生医療関連の虚偽・誇大広告だけで246件に達する。

したがって、指定機関を拡大する分、指定後の管理も強化すべきだ。政府は、再生医療機関が指定後1年以内に臨床研究または治療計画を提出するよう義務化し、期間内に計画を提出しなければ指定を取り消せる根拠を整える予定だ。3年周期の指定更新制を導入し、研究・治療への参加実績や教育の履修の有無、法令違反の有無なども総合的に点検する。

患者が確認できる情報もまた変わらなければならない。単に保健福祉部の指定を受けたかどうかではなく、当該機関がどのような研究と治療の承認を受け、実際に何を行っているのかが公開されなければならない。政府が先端再生医療ポータルを通じて承認された治療と実施機関、治療費用を公開することにしたのは、患者の知る権利と自己決定権を保護するための重要な仕組みだ。

指定更新制の詳細な基準は慎重に設計する必要がある。参加実績を単純な件数で評価すると、患者数がきわめて少ない希少疾患分野の機関が不利になり得る。研究と治療の特殊性を反映した評価基準と、再指定の拒否に対する不服手続きが法律と下位法令に明確に整えられなければならない。

◆ 安全管理に対する信頼の重要性

今回の基本計画は、規制を一律に緩和したり強化したりする計画ではない。安全性の根拠が蓄積された低リスク分野の進入は容易にし、検証されていないリスクや品質管理が必要な過程は引き続き統制し、機関と治療が増える分だけ事後管理と情報公開を強化する計画だ。アクセス拡大と安全管理を互いに相反する価値ではなく、一つの制度をなす二つの軸としてみたのである。

6年前に施行令と施行規則をつくっていた会議室で最も長く議論したのも、技術を許容するかという問題ではなく、その技術がどのような手続きと責任の下で患者に届くようにするかであった。この問いは、治療制度が導入され指定機関が増える今、いっそう重要になった。患者が治療の根拠やリスク、実施機関の経験を正確に知ることができなければ、制度的なアクセス拡大は実質的な治療機会につながりにくい。

先端再生医療の治療機会は今後さらに広がるべきだ。ただし、その拡大が持続するためには、患者が十分な情報をもとに治療を選択できなければならず、国家は治療後まで安全性を確認できなければならない。アクセスを広げる制度と安全を守る責任が共に機能するとき、先端再生医療は初めて信頼される治療として定着し得る。

|寄稿| 法務法人(有限)テリュン イ・ソヒョン弁護士

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