[Колонка] Передовая регенеративная медицина: предпосылка расширения доступности — управление безопасностью

После принятия в 2019 году Закона о передовой регенеративной биомедицине автор участвовал в разработке подзаконного акта и правил его применения. Это было время, когда общественное мнение было заморожено делом «Инвоса». Дольше всего в переговорной комнате мы бились не над технологией и не над отраслью, а над одной границей. Где заканчивается исследование и где начинается лечение? Кто и за что должен отвечать в момент пересечения этой границы?

Риски медицины, работающей с клетками и генами, проявляются поздно, порой спустя очень долгое время. Поэтому закон установил защитные механизмы — предварительное рассмотрение, назначение учреждений-исполнителей и долгосрочное наблюдение. Базовая идея закона состояла в том, чтобы не запрещать безоговорочно, а разрешать при определённых условиях и осуществлять постоянное управление вплоть до последующего периода.

◆ Значение изменения закона в 2024 году

Центр тяжести этой системы однажды сместился с изменением закона в феврале 2024 года. Речь идёт о системе лечения передовой регенеративной медициной, вступившей в силу в феврале следующего года. До этого передовая регенеративная медицина была возможна только в рамках клинических исследований. Даже при накоплении доказательств безопасности и эффективности не существовало институционального пути, по которому пациент мог бы получить это внутри страны как лечение, и эту пустоту заполняли зарубежный медицинский туризм и теневые процедуры.

Изменённый закон открыл путь, при котором пациенты с тяжёлыми угрожающими жизни заболеваниями при отсутствии альтернативного лечения, редкими заболеваниями и прочими трудноизлечимыми заболеваниями могут получать лечение внутри страны в соответствии с планом лечения, получившим уведомление о соответствии от комитета по рассмотрению. Структура регулирования изменилась: от способа полного блокирования лечения — к способу рассмотрения безопасности и эффективности и управления вплоть до периода после лечения.

Первым примером стал план лечения №1, утверждённый в апреле. Это лечение, при котором пациентам с полной ремиссией EBV-положительной экстранодальной NK/T-клеточной лимфомы с высоким риском рецидива вводятся аутологичные иммунные клетки для предотвращения рецидива и достижения длительной выживаемости. Оно проводится в отношении 15 пациентов в больнице Св. Марии Ёыйдо, стоимость лечения — 76 млн вон. Применена также схема с привязкой к результату: при рецидиве в течение 5 лет возвращается полная стоимость.

◆ Суть Второго базового плана

Второй базовый план по передовой регенеративной медицине и передовым биофармацевтическим препаратам, рассмотренный и утверждённый правительством 21 июля, — это план, придающий такому переходу полноценный характер. Суть в том, чтобы расширить доступность лечения для пациентов, но при этом одновременно создать систему управления безопасностью, соответствующую расширенному институту.

Правительство с этого месяца по собственной инициативе продвигает многоцентровые клинические исследования по остеоартриту коленного сустава, трудноизлечимой хронической боли и рецидивирующей глиобластоме, по которым высок спрос на зарубежный медицинский туризм. Задача по раку крови также ожидает повторного рассмотрения после доработки плана. Смысл в том, чтобы не разрешать безоговорочно процедуры, проводившиеся за рубежом, а связать их с лечением внутри страны после того, как государство через клинические исследования получит доказательства безопасности и эффективности.

Уровень риска культивированных аутологичных иммунных клеток, по которым накоплены доказательства безопасности и примеры применения, корректируется со среднего на низкий. При понижении до низкого уровня можно подавать заявку на рассмотрение плана лечения без отдельного предшествующего клинического исследования, что повышает доступность лечения для пациентов. При этом культивирование клеток и после корректировки уровня риска должно проводиться только в лицензированных учреждениях по обработке клеток. Это способ, при котором снимается регулирование в части, где безопасность подтверждена, но сохраняется контроль над процессами, требующими управления качеством.

Расширяются также каналы снабжения: учреждения по обработке клеток смогут получать и использовать исходные клетки, забираемые и хранящиеся другими отечественными учреждениями, например банками пуповинной крови. При комитете по рассмотрению создаются подкомитеты в зависимости от уровня риска, а на основе накопленных примеров рассмотрения разрабатываются руководящие принципы рассмотрения. Направление таково: для расширения доступности расширять пути входа, но одновременно повышать профессионализм и предсказуемость рассмотрения.

◆ Управление безопасностью при расширении доступности

Расширение числа учреждений регенеративной медицины следует рассматривать в том же контексте. Правительство планирует увеличить число учреждений регенеративной медицины со 183 в 2025 году до 400 к 2030 году. По состоянию на июнь этого года уже назначено 223 учреждения. Чтобы расширить базу для получения пациентами передовой регенеративной медицины внутри страны, должно расти число медицинских учреждений, способных участвовать в исследованиях и лечении.

Однако само по себе увеличение числа учреждений не означает реального повышения доступности для пациентов. Назначение — это лишь подтверждение того, что соблюдены установленные законом требования к помещениям, оборудованию, персоналу и т. д., но не означает, что данное учреждение фактически проводит утверждённые исследования или лечение. По сравнению с ростом числа назначенных учреждений фактическое участие в исследованиях и лечении ограничено, а часть учреждений использует сам факт назначения как средство рекламы. Только ложной и преувеличенной рекламы, связанной с регенеративной медициной, выявленной в ходе онлайн-мониторинга в прошлом году, набралось 246 случаев.

Поэтому по мере расширения числа назначенных учреждений следует усиливать и управление после назначения. Правительство намерено сделать обязательным для учреждений регенеративной медицины представление клинического исследования или плана лечения в течение 1 года после назначения и создать основание для отмены назначения, если план не представлен в срок. Вводится система обновления назначения раз в 3 года, в рамках которой комплексно проверяются результаты участия в исследованиях и лечении, прохождение обучения, наличие нарушений законодательства и др.

Должна измениться и информация, которую может проверить пациент. Раскрываться должно не просто то, получено ли назначение Министерства здравоохранения и социального обеспечения, а то, на какие исследования и лечение данное учреждение получило разрешение и что фактически выполняет. Решение правительства раскрывать через портал передовой регенеративной медицины утверждённые виды лечения, учреждения-исполнители и стоимость лечения — важный механизм защиты права пациента на информацию и права на самоопределение.

Детальные критерии системы обновления назначения необходимо проектировать осмотрительно. Если оценивать результаты участия простым числом случаев, в невыгодном положении могут оказаться учреждения в области редких заболеваний с крайне малым числом пациентов. В законе и подзаконных актах должны быть чётко закреплены критерии оценки, отражающие специфику исследований и лечения, а также процедура обжалования отказа в повторном назначении.

◆ Важность доверия к управлению безопасностью

Настоящий базовый план — это не план единообразного смягчения или ужесточения регулирования. Это план, который облегчает вход в области низкого риска с накопленными доказательствами безопасности, продолжает контролировать непроверенные риски и процессы, требующие управления качеством, и усиливает последующий контроль и раскрытие информации по мере роста числа учреждений и видов лечения. Расширение доступности и управление безопасностью рассматриваются не как противоположные ценности, а как две оси, образующие единый институт.

И 6 лет назад в переговорной комнате, где разрабатывались подзаконный акт и правила применения, дольше всего обсуждали не вопрос о том, разрешать ли технологию, а то, по каким процедурам и под чью ответственность эта технология дойдёт до пациента. Этот вопрос стал ещё важнее сейчас, когда введён институт лечения и растёт число назначенных учреждений. Если пациент не может точно знать основания и риски лечения, а также опыт учреждения-исполнителя, то институциональное расширение доступности вряд ли приведёт к реальным возможностям лечения.

Возможности лечения передовой регенеративной медициной в дальнейшем должны расширяться. Однако для того чтобы это расширение было устойчивым, пациент должен иметь возможность выбирать лечение на основе достаточной информации, а государство — иметь возможность подтверждать безопасность вплоть до периода после лечения. Только когда институт, расширяющий доступность, и ответственность за обеспечение безопасности работают вместе, передовая регенеративная медицина сможет наконец утвердиться как заслуживающее доверия лечение.

|Колонка| Адвокат юридической фирмы (с ограниченной ответственностью) Дэрюн Ли Сохён

[Читать полный текст статьи]
[Колонка] Передовая регенеративная медицина: предпосылка расширения доступности — управление безопасностью (Перейти)