[寄稿] 尖端再生医疗,扩大可及性的前提是安全管理

2019年《尖端再生生物法》制定后,笔者参与了施行令和施行规则的制定工作。那是Invossa事件令舆论陷入冰点的时期。会议室里最久久纠结的,既不是技术也不是产业,而是一条边界线。哪里为止是研究,从哪里开始是治疗?越过那条边界的瞬间,由谁来承担什么责任?

处理细胞和基因的医疗风险往往迟迟显现,有时甚至在很长时间过后才暴露。因此法律设立了事前审议、实施机关指定、长期追踪调查等安全装置。以一定要件为前提予以许可、并管理至其后为止,而非一概禁止,这便是该法的基本思路。

◆ 2024年法律修订的意义

该制度的重心随着2024年2月的法律修订发生了一次移动。即次年2月施行的尖端再生医疗治疗制度。在此之前,尖端再生医疗只能在临床研究的框架内进行。即便积累了有关安全性和有效性的依据,患者在国内接受治疗的制度性途径也不存在,而这一空白由海外远征治疗和地下手术填补。

修订法为没有替代治疗药物或患有威胁生命的重大疾病、罕见疾病及其他难治疾病等的患者,开辟了可依据经审议委员会适合通报的治疗计划在国内接受治疗的道路。这将监管结构从原则上阻断治疗的方式,转变为审议安全性和有效性、并管理至治疗后的方式。

今年4月获批的第1号治疗计划便是首例。这是对复发风险高的EBV阳性淋巴结外NK/T细胞淋巴瘤完全缓解患者,注入自体免疫细胞以防止复发、诱导长期生存的治疗。在汝矣岛圣母医院以15名患者为对象实施,治疗费为7,600万韩元。还适用了5年内复发即全额退还费用的绩效挂钩方式。

◆ 第2次基本计划的核心

7月21日政府审议、议决的第2次尖端再生医疗、尖端生物医药品基本计划,是正式推进这一转变的计划。核心在于扩大患者治疗可及性的同时,一并配备与扩大后的制度相称的安全管理体系。

政府正从本月起主导推进对海外远征治疗需求高的膝骨关节炎、难治性慢性疼痛、复发性胶质母细胞瘤的多机构临床研究。血液癌课题也正补充计划书、准备重新审议。这并非无条件许可以往在海外实施的手术,而是由国家通过临床研究确保安全性和有效性依据后再连接至国内治疗。

安全性依据和应用案例已有积累的培养自体来源免疫细胞的风险度,由中风险调整为低风险。一旦调整为低风险,无需另行的先行临床研究即可申请治疗计划审议,患者的治疗可及性随之提高。不过,细胞培养即便在风险度调整后,仍须仅在获批的细胞处理设施中进行。这是一种减除已确认安全部分的监管、而对需要质量管理的过程照旧予以控制的方式。

还扩大了供给渠道,使细胞处理设施可获取并利用脐带血银行等国内其他机关采集、保管的原料细胞。审议委员会将设置依风险度划分的分科委员会,并以积累的审议案例为基础制定审议指南。这一方向意在为扩大可及性而拓宽准入渠道的同时,一并提高审议的专业性和可预测性。

◆ 随可及性扩大而来的安全管理

再生医疗机关的扩大也应从同一脉络看待。政府计划将2025年的183家再生医疗机关到2030年扩大至400家。截至今年6月已指定223家。要拓宽患者在国内接受尖端再生医疗的基础,能够参与研究和治疗的医疗机关就必须增加。

然而,机关数量的增加并不意味着患者的可及性就实质性提高。指定只是确认具备了设施、装备、人力等法定要件,并不意味着该机关实际正在实施获批的研究或治疗。相较于指定机关的增加,实际研究、治疗参与却有限,部分机关甚至将指定事实本身用作宣传手段。去年在线监测中查获的再生医疗相关虚假、夸大广告就多达246件。

因此,在扩大指定机关的同时,也应强化指定之后的管理。政府拟义务化规定再生医疗机关须在指定后1年内提交临床研究或治疗计划,并准备在期限内未提交计划即可吊销指定的依据。引入3年周期的指定更新制,综合检查研究、治疗参与实绩、教育修完与否、法令违反与否等。

患者可确认的信息同样应有所改变。应公开的不仅是是否获得保健福祉部的指定,还包括该机关获批了哪些研究和治疗、实际正在实施什么。政府决定通过尖端再生医疗门户网站公开获批的治疗、实施机关和治疗费用,这是保护患者知情权和自我决定权的重要装置。

指定更新制的具体标准需要慎重设计。若仅以单纯的件数评价参与实绩,患者数极少的罕见疾病领域机关可能处于不利。反映研究和治疗特殊性的评价标准,以及对拒绝再指定的不服程序,应在法律和下位法令中明确制定。

◆ 对安全管理之信赖的重要性

本次基本计划并非一概放宽或强化监管的计划。它是让安全性依据已积累的低风险领域易于准入,而对未经验证的风险和需要质量管理的过程持续予以控制,并随着机关和治疗的增加强化事后管理和信息公开的计划。它将可及性扩大与安全管理视为并非相互对立的价值,而是构成同一制度的两大支柱。

6年前在制定施行令和施行规则的会议室里,讨论最久的也不是是否许可技术的问题,而是让该技术在怎样的程序和责任下抵达患者的问题。随着治疗制度的引入和指定机关的增加,这一问题如今变得更加重要。若患者无法准确了解治疗的依据、风险和实施机关的经验,制度性的可及性扩大就难以转化为实质的治疗机会。

尖端再生医疗的治疗机会今后应进一步拓宽。不过,要使这一扩大得以持续,患者须能够基于充分的信息选择治疗,国家须能够确认至治疗之后的安全性。当拓宽可及性的制度与守护安全的责任一同运转时,尖端再生医疗才能真正确立为受信赖的治疗。

|寄稿| 大轮法务法人(有限) 李瑞衡律师

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